Porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) : sintomi, segni, cause e cure

Ultimo Aggiornamento 23 Luglio 2016

La porpora trombocitopenica idiopatica (ITP), detta anche porpora trombocitopenica immune, è un disordine di coagulazione del sangue che può portare a facili ecchimosi e sanguinamento eccessivo. Risultati dai livelli insolitamente bassi di piastrinem che sono le cellule che aiutano la coagulazione del sangue.

la porpora trombocitopenica idiopatica colpisce sia bambini che adulti. I bambini spesso sviluppano porpora trombocitopenica idiopatica dopo un’infezione virale e di solito guariscono completamente senza trattamento. Negli adulti, invece, il disturbo è spesso cronico.

Il trattamento della porpora trombocitopenica idiopatica dipende dai sintomi e dalla conta piastrinica. Se non si hanno segni di sanguinamento e la conta piastrinica non è troppo bassa, il trattamento per la porpora trombocitopenica idiopatica di solito non è necessario. Casi più gravi possono essere trattati con farmaci o, in situazioni critiche, con un intervento chirurgico.

Sintomi

La porpora trombocitopenica idiopatica (ITP) può non avere sintomi. Quando i segni e i sintomi si verificano, possono includere:

• Facili o eccessive ecchimosi

• Emorragie superficiali nella  pelle che appaiono come una eruzione cutanea

• Sanguinamento prolungato da tagli

• Emorragie spontanee da gengive o dal naso

• Sangue nelle urine e nelle feci

• Flussi mestruali particolarmente pesanti

• Abbondanti emorragie durante gli interventi chirurgici

Emorragie gravi o diffuse indicano una situazione di emergenza e necessitano di cure immediate.

Cause

La causa esatta della ITP non è nota. Questo è il motivo per cui è indicata come idiopatica, che significa “di origine sconosciuta”. Si sa, tuttavia, che nelle persone con porpora trombocitopenica idiopatica, le disfunzioni del sistema immunitario iniziano ad attaccare le piastrine come se fossero sostanze estranee.

Anticorpi prodotti dal sistema immunitario si attaccano alle piastrine distruggendole. La milza, che aiuta il corpo a combattere le infezioni, riconosce gli anticorpi e rimuove le piastrine dal sistema. Il risultato di questo caso di scambio di identità è un numero inferiore di piastrine circolanti rispetto al normale.

Di solito, si hanno da 150.000 a 450.000 piastrine per microlitro di sangue circolante. Adulti e bambini con ITP hanno spesso conta piastrinica inferiore a 20.000. Poiché il numero di piastrine diminuisce, il rischio di emorragia aumenta.

Nella maggior parte dei bambini con ITP, la malattia segue una malattia virale, come la parotite o l’influenza.

Fattori di rischio

L’ITP è una malattia del sangue piuttosto comune e può colpire chiunque a qualsiasi età, ma questi fattori aumentano il rischio:

• Il sesso. Le donne hanno circa il doppio delle probabilità di sviluppare ITP rispetto agli uomini.

• Età. Una volta considerata la malattia dei giovani, la ITP in realtà è molto più comune nelle persone con più di 60 anni di età.

• Recente infezione virale. Molti bambini con ITP sviluppano la malattia dopo una malattia virale, come la parotite, il morbillo o  una infezione delle vie respiratorie. Nella maggior parte dei bambini, l’ITP sparisce da sola nel giro di due-otto settimane.

Complicazioni

Il più grande rischio associato alla porpora trombocitopenica idiopatica è il sanguinamento, in particolare l’emorragia nel cervello (emorragia intracranica), che può essere fatale. Le complicazioni sono più probabili se in concomitanza con trattamenti con corticosteroidi e chirurgia che vengono spesso effettuati per trattare l’ITP. In realtà, molte terapie potenzialmente rischiose sono più gravi della malattia.

L’uso a lungo termine dei corticosteroidi può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

• L’osteoporosi

• Cataratta

• Perdita di massa muscolare

• Aumento del rischio di infezione

• Iperglicemia e diabete

Gravidanza

Le donne in gravidanza con ITP mite di solito hanno una gravidanza normale. In alcuni casi, un bambino può nascere con un basso numero di piastrine. Se questo accade, il medico può monitorare il bambino per diversi giorni. È probabile che la conta piastrinica del bambino migliori senza trattamento.

Diagnosi

I medici di solito diagnosticano la porpora trombocitopenica idiopatica, escludendo altre possibili cause di sanguinamento e basso numero di piastrine, come ad esempio una malattia sottostante o farmaci .

Per la diagnosi di ITP, per il medico potrebbe essere necessario un:

• Esame fisico, tra cui una completa anamnesi medica.

• Esame emocromocitometrico completo. Questo esame del sangue comune viene utilizzato per determinare il numero di globuli bianchi e rossi e  piastrine in un campione di sangue.

• Striscio di sangue. Un campione di sangue viene posto su un vetrino e osservato al microscopio. Questo test è spesso utilizzato per confermare il numero di piastrine osservato in un esame emocromocitometrico completo.

• L’esame del midollo osseo. Un altro test che può aiutare a identificare la causa di un basso numero di piastrine è un esame del midollo osseo.

Se si dispone di ITP, il midollo osseo sarà normale perché il basso numero di piastrine è causato dalla distruzione delle piastrine nel sangue e nella milza non da un problema con il midollo osseo.

Trattamenti e cure

L’obiettivo del trattamento della ITP è quello di garantire un conteggio delle piastrine sicuro e prevenire le complicanze emorragiche, riducendo al minimo gli effetti collaterali del trattamento.

Nei bambini,  di solito fa il suo corso senza la necessità di trattamento. Circa l’80 per cento dei bambini con porpora trombocitopenica idiopatica recupera completamente entro sei mesi. Anche nei bambini che sviluppano ITP cronica, il recupero completo può ancora verificarsi, anche dopo anni.

Adulti con casi lievi di ITP possono richiedere niente di più che un regolare monitoraggio e verifica delle piastrine. Ma se i sintomi sono fastidiosi e il numero di piastrine rimane basso, il medico può optare per un trattamento. Il trattamento di solito consiste in farmaci e talvolta l’intervento chirurgico (splenectomia). Il medico può anche chiedere di interrompere alcuni farmaci che possono ulteriormente inibire la funzione piastrinica, come l’aspirina, l’ibuprofene (Advil, Motrin, altri) o farmaci come il Warfarin (Coumadin).

Farmaci

I comuni farmaci usati per trattare la porpora trombocitopenica idiopatica comprendono:

Corticosteroidi. La prima linea di terapia per la PTI è un corticosteroide, solitamente prednisone, che può contribuire ad aumentare il numero di piastrine, diminuendo l’attività del sistema immunitario. Una volta che il numero di piastrine è tornato a un livello di sicurezza, è possibile interrompere gradualmente il trattamento con il farmaco sotto la direzione del medico. In generale, questo richiede circa 2-6 settimane.

Il problema è che molti adulti sperimentano una ricaduta dopo l’interruzione del trattamento con corticosteroidi. Un nuovo cilco di corticosteroidi può essere eseguito, ma l’uso prolungato di questi farmaci non è raccomandato a causa del rischio di gravi effetti collaterali, tra cui la cataratta, glicemia alta, aumento del rischio di infezioni e la perdita di calcio dalle ossa (osteoporosi ).

Immunoglobuline per via endovenosa (IVIG). In caso di emorragia critica o necessità, è possibile ricevere farmaci, come immunoglobuline, somministrati per via endovenosa. Questi farmaci sono veloci ed efficaci.
Agonisti del recettore trombopoietina. Gli farmaci approvati per il trattamento di ITP sono romiplostim (Nplate) e eltrombopag (Promacta). Questi farmaci aiutano il midollo osseo a produrre più piastrine, e questo aiuta a prevenire ecchimosi e sanguinamento. Possibili effetti collaterali includono mal di testa, dolori articolari o muscolari, vertigini, nausea o vomito, e un aumento del rischio di coaguli di sangue.

Chirurgia

Se l’ITP è grave e le cure on hanno danno alcun giovamento,la rimozione chirurgica della milza (splenectomia) può essere un’opzione. Questo elimina la principale fonte di distruzione delle piastrine nel corpo e migliora il numero di piastrine in poche settimane. La splenectomia per ITP non è eseguita di routine come una volta. Gravi complicanze post-chirurgiche a volte si verificano, e non avere la milza aumenta in modo permanente la suscettibilità alle infezioni.

La splenectomia è raramente eseguita nei bambini a causa del loro alto tasso di remissione spontanea.

Trattamento di emergenza

Anche se raro, emorragie gravi si possono verificare con l’ITP, indipendentemente dall’età o dalla conta piastrinica. Sanguinamento grave o diffuso è pericolosa per la vita e richiede un pronto soccorso. Questo in genere include le trasfusioni di concentrati piastrinici, metilprednisolone per via endovenosa (un tipo di corticosteroide) e immunoglobuline per via endovenosa.

Altri trattamenti

Se né il primo giro di corticosteroidi, né una splenectomia ha aiutato a raggiungere la remissione e i sintomi sono ancora gravi, il medico può raccomandare un altro ciclo di corticosteroidi, di solito a bassa dose.

Altri trattamenti possibili sono:

• Farmaci immunosoppressori. I farmaci che sopprimono il sistema immunitario, come rituximab (Rituxan),ciclofosfamide (Cytoxan) e azatioprina (Imuran, Azasan), sono stati utilizzati per il trattamento di ITP, ma possono causare significativi effetti collaterali e la loro efficacia deve ancora essere dimostrata.

• Farmaci sperimentali. Nuovi farmaci che aumentano la produzione di piastrine, soprattutto eltrombopag e AMG 531, si stanno studiando in sperimentazioni cliniche.

• Trattamento di H. pylori. Alcune persone con ITP sono anche infettate da Helicobacter pylori, il batterio stesso che causa la maggior parte delle ulcere peptiche. Eliminare il batterio ha contribuito ad aumentare la conta piastrinica in alcune persone, ma i risultati di questa terapia sono incoerenti e devono essere ulteriormente studiati.

A causa delle potenziali complicazioni sia della malattia che del suo trattamento, è importante valutare attentamente i benefici e i rischi del trattamento. Per esempio, alcune persone ritengono che gli effetti collaterali del trattamento siano più onerosi di quelli della malattia stessa.

Le decisioni sul trattamento sono di solito basate su:

• Gravità dei segni e sintomi

• Conta piastrinica

• Età e volontà di sottoporsi al trattamento

• Rischio di sanguinamento rispetto allo stile di vita, come la partecipazione a sport o altre attività fisiche intense che possono predisporre a lesioni

• Rischio di sanguinamento basate su altre patologie (ipertensione, infezioni, alcolismo, malattie croniche del fegato, ulcera peptica) o farmaci necessari, come l’aspirina

• Potenziali effetti collaterali delle terapie ITP